Tác giả : Liem Nguyen Thanh, Hoang-PhuongNguyen, Minh Duy Ngo, VietAnhBui, Phuong T.M.Dam, Hoa Thi Phuong Bui, Doan Van Ngo, Kien Trung Tran, Tung Thi Thanh Dang, Binh Duc Duong, Phuong Anh Thi Nguyen, Nicholas Forsyth, MichaelHeke.
Stem Cells Translational Medicine, 2020, DOI: 10.1002/sctm.20-0102
Tóm tắt
Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ghép tế bào đơn nhân tủy tự thân kết hợp can thiệp giáo dục cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ. Một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở được tiến hành được hình thành từ tháng 7/2017 đến tháng 8/2019 tại Bệnh viện Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam. Ba mươi trẻ đáp ứng đầy đủ tiêu chuẩn chẩn đoán và và có thang điểm đánh giá bệnh tự kỷ ở trẻ em (CARS) >37 đã được chọn. Tủy xương được thu hoạch bằng phương pháp chọc hút qua gai chậu trước trên, dưới gây mê toàn thân. Khối lượng thu được là: 8 mL/kg đối với bệnh nhân dưới 10 kg (80mL + [trọng lượng cơ thể tính bằng kg − 10] × 7mL) đối với bệnh nhân trên 10kg. Tế bào đơn nhân được phân lập bằng gradient Ficoll và sau đó được truyền vào bên trong khoang tủy sống. Thủ tục tương tự được lặp lại sau 6 tháng. Tất cả các bệnh nhân đều trải qua 8 tuần can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Can thiệp sớm của Denver. Không có biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến cấy ghép. Mức độ nghiêm trọng (ASD) đã giảm đáng kể, với điểm CARS trung bình giảm từ 50 (phạm vi 40-55,5) xuống 46,5 (phạm vi 33,5-53,5) (P<0,05). Năng lực thích ứng tăng lên, với điểm Vineland tăng từ 53,5 lên 60,5. Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và kỹ năng hàng ngày được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau khi ghép. Ngược lại, những hành vi lặp đi lặp lại và tăng động giảm đi rõ rệt. Ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp can thiệp hành vi an toàn và dung nạp tốt cho trẻ tự kỷ. (ClinicTrials.gov: NCT03225651)