Nguyễn Thanh Liêm và Cộng sự. STEMCELLSTranslMed.2021;10:14–26.
Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và hiệu quả của phương pháp ghép xương tự thân. Ghép tế bào đơn nhân tủy kết hợp can thiệp giáo dục cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ. Một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở được thực hiện được hình thành từ tháng 7/2017 đến tháng 8/2019 tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam.
30 trẻ đạt tiêu chuẩn tự kỷ theo Cẩm nang về rối loạn tâm thần, tái bản lần thứ năm, và có điểm CART >37 đã được lựa chọn. Tủy xương được thu hoạch qua mào chậu trước trên, dưới gây mê toàn thân. Thể tích thu được là như sau: 8 mL/kg cho bệnh nhân dưới 10 kg (80mL+[trọng lượng cơ thể tính bằng kg −10]×7mL) đối với bệnh nhân nặng trên 10kg. Tế bào đơn nhân được phân lập bằng Ficoll gradient và sau đó truyền vào trong khoang tủy sống. Thủ thuật tương tự được lặp lại 6 tháng sau. Sau lần ghép đầu tiên, tất cả các bệnh nhân đều trải qua 8 tuần điều trị.
Can thiệp giáo dục dựa trên Mô hình Early Start Denver. Không có các biến cố nghiêm trọng sảy ra liên quan đến cấy ghép. Mức độ nghiêm trọng của bệnh tự kỷ chứng rối loạn trum (ASD) đã giảm đáng kể, với điểm CARS trung bình giảm từ 50 xuống 46,5 (P<0,05). Điểm thích ứng tăng lên,với điểm số Vineland trung bình tăng lên từ 53,5t đến 60,5.Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và kỹ năng hàng ngày được cải thiện đáng kể 18 tháng sau khi ghép. Ngược lại, những hành vi lặp đi lặp lại và tăng động giảm đi rõ rệt.
Kết luận: Truyền/ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân kết hợp với can thiệp giáo dục là an toàn và có hiệu quả cho trẻ mắc ASD.