Tác giả: Aurélien Guffroy , Léa Jacquel , Blandine Guffroy , Thierry Martin
Tóm tắt:
Liệu pháp tế bào T có thụ thể kháng nguyên khảm (CAR-T), hiện đang được sử dụng thường xuyên để điều trị các khối u ác tính của tế bào B, đã nổi lên như một phương pháp đột phá trong việc giải quyết các bệnh tự miễn nghiêm trọng, đặc biệt là bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE). Cơ sở lý luận về mặt miễn dịch để nhắm mục tiêu vào các tế bào lympho B trong các bệnh tự miễn đã được chứng minh rõ ràng, chứng tỏ sự thành công trong nhiều bệnh tự miễn qua trung gian tự kháng thể thông qua các liệu pháp nhắm mục tiêu trong nhiều năm. Tuy nhiên, cách tiếp cận này thường được chứng minh là không hiệu quả trong bệnh lupus ban đỏ hệ thống. Dữ liệu gần đây về việc sử dụng CAR-T trong bệnh lupus, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn bao gồm sự thuyên giảm nhanh chóng và kéo dài mà không cần điều trị, nêu bật tiềm năng của liệu pháp CAR-T trong các trường hợp lupus nặng. Bài viết này cung cấp cái nhìn tổng quan toàn diện về các tế bào CAR-T, theo dõi quá trình tiến triển của chúng từ các khối u ác tính về huyết học đến các ứng dụng gần đây của trong rối loạn tự miễn, đặc biệt là bệnh lupus. Các thử nghiệm lâm sàng trong khuôn khổ quy định hiện nay là bắt buộc để đánh giá các khía cạnh của liệu pháp nhằm xác nhận tiềm năng hứa hẹn đáng kể của liệu pháp tế bào CAR-T trong lĩnh vực bệnh tự miễn. Điều này bao gồm việc đánh giá tính an toàn, hiệu quả lâu dài và tính bảo vệ của liệu pháp, tỷ lệ lợi ích-rủi ro trong lĩnh vực tự miễn dịch, tính sẵn có và các vấn đề liên quan đến chi phí liên quan đến quy trình trị liệu tế bào mới nổi này.