Tác gỉả: Mengtao Li , Yan Zhang , Nan Jiang , Chun Ning , Qian Wang , Dong Xu , Ziqian Wang , Lulu Lv , Daobin Zhou , Xiaofeng Zeng
Tạp chí: N Engl J Med. 2024 Jul 25;391(4):376-378. doi: 10.1056/NEJMc2403743.
Tóm tắt:
Đây là báo cáo về thành công trong việc sử dụng liệu pháp tế bào CAR T kháng CD19 để điều trị một trường hợp giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) nghiêm trọng liên quan đến lupus ban đỏ hệ thống (SLE). Báo cáo này kết luận rằng liệu pháp CAR T kháng CD19 cho thấy tiềm năng lớn trong điều trị các trường hợp SLE-ITP nghiêm trọng và kháng thuốc, mở ra một hướng điều trị mới cho căn bệnh mạn tính này, cũng như các bệnh tự miễn khác. Dù chỉ có một trường hợp [Case report] nhưng bài báo đã được đăng trên tạp chí danh giá: the New England Journal of Medicine với chỉ số ảnh hưởng ( IF) là 96,2.
ITP ảnh hưởng đến khoảng 16% bệnh nhân SLE ở Trung Quốc. Các nghiên cứu trước đây đã chỉ ra rằng ITP có tỷ lệ sống sót thấp hơn đáng kể so với SLE không kèm theo giảm tiểu cầu. Trong khoảng một phần ba các trường hợp, bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn, buộc phải sử dụng các liệu pháp mạnh hơn, do đó có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Cơ chế bệnh sinh của SLE-ITP được cho là có hai nguyên nhân chính: hệ miễn dịch tự tiêu diệt tiểu cầu quá mức, hoặc các tế bào gốc tạo tiểu cầu giảm sản sinh tiểu cầu, trong đó các kháng thể tự miễn do tế bào B của cơ thể tự sản xuất đóng vai trò quan trọng trong sự suy giảm tiểu cầu này.
Một phụ nữ 38 tuổi, được chẩn đoán mắc SLE từ năm 2014, đã bị giảm tiểu cầu kéo dài không đáp ứng với nhiều liệu pháp điều trị thông thường, bao gồm glucocorticoid liều cao, hydroxychloroquine và nhiều loại thuốc ức chế miễn dịch khác. Trước tình trạng này, nhóm nghiên cứu đã quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR T kháng CD19 tự thân như một phương pháp điều trị thử nghiệm. Bệnh nhân đã trải qua hóa trị liệu giảm tế bào lympho trước khi nhận liều 500.000 tế bào CAR T kháng CD19 trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể. Sau điều trị, số lượng tế bào CAR T đạt đỉnh vào ngày 14 và vẫn có thể được phát hiện trong máu ít nhất sáu tháng. Kết quả là liệu pháp này đã mang lại sự cải thiện lâm sàng đáng kể: số lượng tiểu cầu của bệnh nhân, vốn ở mức nguy kịch, đã tăng lên mức bình thường trong vòng sáu tháng. Ngoài ra, các chỉ số kháng thể nhân và các tự kháng thể khác cũng giảm đáng kể. Tác dụng phụ duy nhất đáng chú ý là bệnh nhân bị sốt độ 1 thoáng qua liên quan đến hội chứng giải phóng cytokine, nhưng hội chứng này tự biến mất mà không cần can thiệp mạnh.
Báo cáo kết luận rằng liệu pháp tế bào CAR T kháng CD19 có tiềm năng lớn trong việc điều trị các trường hợp SLE-ITP nghiêm trọng và kháng thuốc, mở ra một hướng điều trị mới cho căn bệnh này. Các tác giả khuyến nghị tiến hành thêm các nghiên cứu lâm sàng để xác nhận hiệu quả của liệu pháp này và khám phá khả năng ứng dụng của nó trong các dạng ITP khác cũng như các bệnh tự miễn tương tự.
Xem bài toàn văn tại file PDF phía dưới: