Tác giả: Tianyi Wang và Cộng sự
Nhà xuất bản: J Clin Oncol 41:1670-1683, xuất bản năm 2022
Tóm tắt:
MỤC ĐÍCH NGHIÊN CỨU: Chúng tôi xác định độ an toàn và hiệu quả của việc truyền đồng thời các tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric (thể khảm) CD19 và CD22 (CAR) ở bệnh nhân có bệnh tái phát hoặc có nguy cơ cao hoặc tái phát ngoài tủy của bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính B.
PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU: Thử nghiệm giai đoạn II này đã tuyển chọn 225 bệnh nhân có thể đánh giá được, tuổi ≤ 20 , từ ngày 17 tháng 9 năm 2019 đến ngày 31 tháng 12 năm 2021. Trước tiên, chúng tôi tiến hành giai đoạn thử nghiệm an toàn để xác định liều lượng khuyến cáo. Sau đó, phân tích tạm thời trên 30 bệnh nhân đầu tiên được điều trị (27 người ở liều khuyến cáo) cho thấy việc điều trị có tính an toàn và hiệu quả, từ kết quả trên,nghiên cứu đã tuyển thêm bệnh nhân theo thiết kế nghiên cứu.
KẾT QUẢ: nghiên cứu đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn ở 99,0% trong số 194 bệnh nhân có bệnh bạch cầu kháng trị hoặc tái phát về huyết học, tất cả đều âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu. Tỷ lệ sống không biến cố sau 12 tháng (EFS) của họ là 73,5% (95% CI, 67,3 đến 80,3). Tái phát xảy ra ở 43 bệnh nhân (24 bệnh nhân tái phát CD191/CD221, 16 CD19–/CD221, một CD19–/CD22–, và hai chưa xác định). Ghép tủy củng cố và giảm bạch cầu B kéo dài sau 6 tháng liên quan có kết quả tốt. Tỷ lệ EFS sau 12 tháng là 85,0% (95% CI, 77,2 đến 93,6) cho 78 bệnh nhân được điều trị bằng ghép tủy và 69,2% (95% CI, 60,8 đến 78,8) cho 116 bệnh nhân không ghép tủy (P = 0,03, mô hình Cox với biến phụ thuộc thời gian). Tất cả 25 bệnh nhân có sự ghi nhận hạ bạch cầu B kéo dài sau 6 tháng, đều duy trì sự thuyên giảm này tới sau 12 tháng. Tỷ lệ EFS sau 12 tháng cho 20 bệnh nhân tái phát tinh hoàn đơn lẻ là 95,0% (95% CI, 85,9 đến 100), và đối với 10 bệnh nhân tái phát hệ thần kinh trung ương đơn lẻ, là 68,6% (95% CI, 44,5 đến 100). Hội chứng giải phóng cytokine và độc tính thần kính phát của tế bào CAR T triển lần lượt ở 198 (88,0%) và 47 bệnh nhân (20,9%), dẫn đến ba ca tử vong.
KẾT LUẬN Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric CD19-/CD22-CAR đã đạt được sự thuyên giảm tương đối bền vững ở trẻ em mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính , B tái phát hoặc kháng trị, bao gồm cả những bệnh nhân tái phát ngoài tủy đơn lẻ hoặc kết hợp.
Xem bài toàn văn tại file PDF phía dưới: