Các tác giả: Chuwen Huang, Yuhua Qu, Sha Liu, Shushan Nie, Hua Jiang. Tạp chí: Transl Pediatr 2021;10(6):1552-15
Đặt vấn đề: Cho đến nay, ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (allo-HSCT) là phương pháp duy nhất chữa bệnh thalassemia (tan máu bẩm sinh) thể nặng hiệu quả. Tuy nhiên, vẫn chưa xác định được liệu ghép với người cho phù hợp hoàn toàn và không hoàn toàn có cho kết quả tương đương không. Chúng tôi đã đưa ra giả thuyết rằng việc sử dụng chế độ điều kiện hóa (conditioning) NF-08-TM đã được sửa đổi có thể đạt được kết quả tương tự cho cả hai trường hợp.
Phương pháp: Nghiên cứu hồi cứu bao gồm những bệnh nhân mắc bệnh β-thalassemia thể nặng đã trải qua HSCT với phác đồ điều kiện hóa NF-08-TM đã được sửa đổi tại Bệnh viện Phụ nữ và Trẻ em Quảng Châu từ tháng 1 năm 2013 đến tháng 1 năm 2019.
Kết quả: Trong số 257 bệnh nhân (172 nam) tham gia vào nghiên cứu này, 3 người đã được ghép hai lần. Tổng cộng có 193 người hiến tặng phù hợp hoàn toàn và 67 không phù hợp hoàn toàn. Theo dõi trung bình là 29 tháng; Tỷ lệ sống sót toàn bộ 6 năm (OS), tỷ lệ sống sót không mắc bệnh thalassemia (TFS), thải ghép (GR) và tỷ lệ tử vong liên quan đến cấy ghép (TRM) lần lượt là 92,08%, 90,89%, 1,24% và 8,01%. Phân tích đa biến cho thấy khả năng tương thích kháng nguyên bạch cầu của người (HLA) giữa bệnh nhân và người hiến tặng không độc lập liên quan tới các yếu tố OS, TFS, GR hoặc TRM. Cấy ghép mảnh ghép của người hiến tặng không phù hợp HLA cho β-thalassemia thể nặng có kết quả sống sót và tỷ lệ biến chứng tương tự của người hiến phù hợp hoàn toàn dựa trên chế độ điều kiện hóa NF-08-TM đã được sửa đổi (ngoại trừ GVHD cấp tính) .
Kết luận: Dựa trên phác đồ NF-08-TM đã được sửa đổi, ghép tế bào gốc tạo máu của người hiến tặng không phù hợp HLA cho bệnh nhân thalassemia thể nặng có thể đạt được kết quả tương tự như người hiến tặng phù hợp HLA.