PHƯƠNG PHÁP. Chúng tôi đã thực hiện thử nghiệm nhãn mở giai đoạn I đánh giá tính an toàn và tính khả thi của phương pháp truyền tế bào gốc trung mô tủy xương (BM-MSC ) cho trẻ em và thanh niên mắc hội chứng thận hư phụ thuộc steroid nặng.
KẾT QUẢ. Mười sáu bệnh nhân (10 trẻ em, 6 người lớn) đã được điều trị. Các tác dụng phụ ít và không liên quan đến truyền BM-MSC. Tất cả bệnh nhân đều tái phát trong thời gian theo dõi, nhưng ở 10 trẻ được điều trị, thời gian đến lần tái phát đầu tiên chậm lai (P = 0,02) và số lần tái phát giảm (P = 0,002) sau truyền BM-MSC, so với 12 tháng trước. Liều prednisone tích lũy cũng giảm ở thời điểm 12 tháng so với thời điểm ban đầu (P < 0,05).
Ở trẻ em, mặc dù tác dụng ức chế miễn dịch giảm dần, lợi ích lâm sàng được phản ánh bằng sự cải thiện đáng kể giảm tổng số CD19+, tế bào B trưởng thành, có trí nhớ và sự gia tăng các tế bào T điều hòa trong cơ thể đến 3–6 tháng sau khi truyền BM-MSC.
KẾT LUẬN. Điều trị bằng BM-MSC tự thân là khả thi và giảm tái phát một cách an toàn
và ức chế miễn dịch lúc 12 tháng ở trẻ mắc hội chứng thận hư phụ thuộc steroid nặng.
Các nghiên cứu về điều hòa miễn dịch cho thấy rằng việc truyền các tế bào gốc BM-MSC lặp lại sau 3–6 tháng có thể duy trì lợi ích.
Marina Vivarelli và Cộng sự. JCI Insight 2023.